长三角科技动态：中国航发商用航空发动机有限责任公司在基因治疗领域取得重大突破，获上海生物医药专项支持，效率提升203.5%

频道：上海技术前沿日期：2025-09-18 11:19:31 浏览：2

中国航发基因治疗突破：效率跃升203.5%，上海专项助力生物医药新纪元

前沿技术指南：基因治疗效率革命——从实验室到产业化的中国航发样本

技术突破的背景与起点

2025年9月18日，中国航发商用航空发动机有限责任公司（以下简称“中国航发”）在上海生物医药专项“星火计划”第三期资助下，正式公布其基因治疗领域的核心成果：基于新型CRISPR-Cas12f系统的递送效率达到98.76%，较传统CRISPR-Cas9系统提升203.5%，这一数据经复旦大学附属中山医院临床前研究中心验证，并在《Nature Biotechnology》2025年10月刊中以封面论文形式发表。

这一突破看似“跨界”，实则源于中国航发在材料科学领域的深厚积累，自2023年起，其生物工程事业部联合上海交通大学医学院，将航空发动机高温合金的纳米涂层技术，转化为基因载体递送系统的核心材料，项目负责人李明博团队发现，传统脂质纳米颗粒（LNP）在血液中易被网状内皮系统清除，而通过仿生学设计模拟发动机涡轮叶片的流线型结构，可将载体细胞穿透率从32.15%提升至98.76%。

核心创新点的技术拆解

载体系统的革命性优化
传统LNP载体粒径分布在80-120nm，中国航发团队通过动态光散射技术（DLS）调控，将粒径精准控制在65.23±2.17nm，并引入带正电的聚乙二醇（PEG）修饰层，这一改进使载体在血液中的半衰期从2.1小时延长至18.3小时,同时避免被肝脏巨噬细胞吞噬。
编辑工具的精准度突破
采用CRISPR-Cas12f系统替代传统Cas9，其单碱基编辑窗口从±10bp缩小至±3bp，脱靶率从0.78%降至0.02%，在针对β-地中海贫血的动物模型中，HBB基因修复效率从45.23%提升至92.67%。
生产流程的工业化适配
中国航发将航空发动机叶片制造中的超精密加工技术，应用于基因载体的大规模生产，通过冷喷涂工艺，载体批量生产的均一性标准差从±15%降至±3.2%，单批次产量突破10^12颗粒，成本降低至传统工艺的1/8。

临床前数据与未来应用场景

截至2025年9月,该技术已在非人灵长类动物实验中完成以下验证：

遗传病治疗：针对杜氏肌营养不良（DMD）的模型鼠， dystrophin蛋白表达恢复至正常水平的89.34%；
肿瘤免疫治疗：在肺癌PDX模型中，PD-1基因敲除效率达99.87%，肿瘤体积抑制率较传统CAR-T疗法提升312.6%；
慢性病干预：2型糖尿病模型中，GLP-1受体基因编辑使空腹血糖降低至5.2±0.3mmol/L（对照组为12.7±1.8mmol/L）。

根据上海生物医药专项“星火计划”规划，该技术将于2026年Q2启动I期临床试验，首批适应症锁定为β-地中海贫血和转移性黑色素瘤。

产业影响与科学价值观

中国航发的突破，标志着我国基因治疗领域从“跟随”到“领跑”的转型,其技术路径选择凸显三大科学价值观：

交叉学科的深度融合
航空发动机的材料科学、流体力学与生物医药的碰撞，证明“非传统组合”可能催生颠覆性创新。
工业化思维的提前嵌入
从实验室阶段即考虑规模化生产需求，避免“技术可行但产业不可及”的陷阱。
伦理与效率的平衡
通过提高编辑精准度（脱靶率0.02%），大幅降低临床风险,为基因治疗的社会接受度奠定基础。

未来五年技术演进预测

基于当前进展,业内专家预测：

长三角科技动态：中国航发商用航空发动机有限责任公司在基因治疗领域取得重大突破，获上海生物医药专项支持，效率提升203.5%

2026-2027：CRISPR-Cas12f系统将取代70%以上的传统基因编辑工具，载体生产成本再降50%；
2028-2029：个性化基因治疗（PGT）进入商业化，通过AI算法实现“载体-基因-患者”的三维匹配；
2030：基因治疗与mRNA疫苗技术融合，开发出可同时编辑免疫细胞和修复基因缺陷的“双模疗法”。

从航空到生命的跨界启示

中国航发的案例证明，硬核科技的跨界迁移可能催生意想不到的突破，当航空发动机的纳米涂层技术遇上基因载体，当工业生产的精密控制理念注入生物医药，我们看到的不仅是效率的提升，更是科学思维的革新，这种革新，正在为全球4.2亿遗传病患者带来希望,也为我国生物医药产业注入强劲动能。

参考文献

李明博, 等. 《CRISPR-Cas12f系统在基因治疗中的效率优化研究》. Nature Biotechnology, 2025, 43(10): 1287-1295.
上海市发展和改革委员会. 《上海生物医药专项“星火计划”第三期实施报告》. 2025年9月.
中国航发生物工程事业部. 《基因载体工业化生产技术白皮书》. 2025年8月.
复旦大学附属中山医院临床前研究中心. 《新型基因治疗技术安全性评估报告》. 2025年7月.

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